目前很多的新藥包括標靶治療及免疫治療藥物能夠被美國及歐盟核准使用，一定要做一到兩項以上的臨床試驗，這些試驗可能都需要好幾百人，與對照組有無臨床療效都是靠統計學來判定，但是這樣的診斷方式是否正確，往往有很多臨床試驗計畫的最後療效可能在統計學上有意義，但是臨床的存活期只能延長一到兩個月，考慮到藥價跟毒性，這些藥物使用在一般病患上真的有療效嗎？最近加拿大的Booth醫師提出來這個問題，他從2011年到2015年分析了277個隨機的大型臨床試驗，這些試驗研究包括乳癌、非小細胞癌、大腸癌及胰臟癌。統計結果發現其中有138個在統計學上有臨床意義，但是只有43個具有臨床療效的效益，也就是只佔了277個中的15%。因為有很多臨床試驗只能延長病患一到兩個月生命，對於病患來說付出高昂的藥價是不是有所幫助也是被質疑的。因此Booth醫師認為臨床試驗受試者人數一定要多，在1970年到1980年的臨床試驗只需要100人即可，但是在1990年增加到446人，在2005年後更增加到722人。而且很多藥物療效只能短暫的增加病患存活，雖然統計學上有意義差異，他認為應該要能延長病患存活夠久才有值得使用的意義，鼓勵病患使用，例如imatinib的使用可以延長慢性骨髓性白血病可以延長病患好幾年的生命，CD-20抑制劑可以增加B型淋巴瘤病患15%五年存活期，Her2抑制劑治療Her2陽性病患可以延長十幾個月生命，這些藥物才真正對病患有幫助。雖然這樣的想法會讓藥廠有所反駁，但是目前最好的方式是統計學上有意義，但是臨床效果差的藥物，可能需要利用生物標記來找出臨床效益高的亞群，才能達到更好的療效，例如胰臟癌病患標靶治療加化學治療統計學上有意義，但是病患存活期只延長12天，這種時候並不鼓勵病患使用，但是其中有些病患治療二到四個禮拜後皮膚產生二度以上的皮疹反應，這群病患能延長五個月，也就是使用時要觀察一個月，有產生皮疹才能繼續使用此種藥物。