0歲到19歲以下的兒童罹患癌症的比率相對於成年人來說還是算少數，因此很多研發的新藥都是針對成年人再推展到兒童，兒童的生物特性跟成年人是不同的，適合成年人的不一定就適合兒童。兒童癌症與成年人的癌症型態也不同，例如急性淋巴性白血病在兒童0歲到9歲的治癒率較高，但是對成年人來說治癒率較差，而兒童的肉瘤也跟大人不同。美國兒童癌症專家Katharine Sharpe呼籲藥廠應該重視兒童癌症的治療，開發針對兒童癌症的新藥，在美國1975年到1979年兒童癌症的五年存活率只有64%，到了2005年到2011年提升到84%。神經母細胞瘤的五年存活率是78%，但是高危險群的神經母細胞瘤五年存活率只有40%到50%，有些癌症如瀰漫型內因性橋腦神經膠細胞瘤在五年存活率也都沒有進步，都是需要努力的空間。另外兒童癌症將來也可能引發第二種癌症，有25%的病患可能在成年後因為藥物跟放射線治療的慢性副作用而死亡，包含心臟疾病、腎臟疾病、不孕等，所以Sharpe呼籲藥廠應該多開發兒童癌症的新藥。