一、 研究背景
先前曾有關於第1期腫瘤科臨床試驗文獻的整體性回顧(reviews)報告，治療反應率(response to treatment)約4%～6%，而毒性引起的死亡率(toxicity-related death rate)約0.5%。這些結果可能無法真正反映出在第1期臨床試驗的真正治療反應率與死亡率。

二、 研究方式
我們回顧了第1期腫瘤科臨床試驗（非小兒科的），這些臨床試驗為1991年～2002年由美國國家癌症中心(National Cancer Institute)癌症治療法評估計畫小組(Cancer Therapy Evaluation Program, CTEP)所補助的計劃。我們重整這些臨床試驗的治療反應率(rates of response to treatment)、疾病穩定率(rates of stable disease)、第4級毒性反應率(rates of grade 4 toxic events)，以及治療相關死亡率(rates of treatment-related deaths)。

三、 研究結果
我們回顧了460個臨床試驗，這些臨床試驗中，共有11,935名病患，這當中所有的病患都接受治療毒性的評估，而10,402名病患則接受治療反應率的評估。總反應率（包括完全反應率與部分反應率）為10.6%，這在各臨床試驗之間，仍具有相當的差異性。在這些臨床試驗中，僅有20%是新的單一化學藥物治療（所謂「傳統的」第1期臨床試驗），其治療反應率為4.4%。至少包含一項美國食品藥物管理局(Food and Drug Administration, FDA)所核准抗腫瘤製劑的臨床試驗，佔了46.3%，其治療反應率總計為17.8%，另外34.1%則為疾病穩定(stable disease)或不及部分反應率(less-than-partial response)。因治療毒性引起的總死亡率為0.49%。總共可取得3456名病患是否造成第4級毒性反應的資訊，其中有14.3%至少發生過1次第4級的毒性反應。

四、 結論
在所有的第1期腫瘤科臨床試驗的總存活率統計結果，高於先前先統計者；而所謂「傳統的」第1期臨床試驗總存活率的統計，則大致相同。治療毒性引起的總死亡率也大約相同。治療反應率以及治療毒性，在各個不同的臨床試驗中，則具有相當的差異性。