骨髓增生異常疾病（myeloproliferative disorders）之中有個比較難治療的疾病：骨髓纖維化症，也就是骨髓已經被纖維化，血液造血細胞沒有辦法在骨髓裡生長，所以必須跑到外面的組織，包括脾臟、肝臟等。所以這類病人常常引起脾臟腫大壓迫內部器官，即使造血細胞在骨髓外增殖也還是不足，所以會引起貧血、血小板減少而出血等，另外一個可怕的是10%的病患可能會引起白血病，所以平均存活期只有5到8年，使病患生活品質變差，尤其是腹部腫大，常常引起全身倦怠感、腹部膨脹感等症狀。由於這類骨髓纖維化症病患有50%被發現是JAK基因不正常，目前有一種新藥Ruxolotinib，這種新藥主要是對JAK的抑制劑，目前在兩個第三相臨床實驗中發現雖然不能將病患的疾病改善，但是可以減少症狀；而且在兩到四週就可以呈現出療效，可以減少脾臟的腫大、搔癢、疲勞與全身倦怠感，相對的副作用是會引起貧血，不過骨髓纖維化症本身就會引起貧血，所以服用這種藥物可能會增加輸血的次數。骨髓纖維化症以前是利用hydroxyurea化學治療，但是服用一陣子就無法控制，所以標靶治療Ruxolotinib不失為減少這種疾病症狀的藥物。