大抵來說腫瘤期別越高預後越差，除了4S 之外。符合4S 定義的病人雖有遠端轉移，但是對治療反應很好，治癒率超過九成。另外近年新發展的「INRGSS」系統（International Neuroblastoma Risk Group Staging System），說明如下：

神經母細胞瘤的INRGSS腫瘤分期系統

• L1期：局部腫瘤，可完全切除。
• L2期：局部腫瘤，無法完全切除。
• M期：轉移到骨髓、骨骼、肝、軟組織、遠處淋巴腺、腦、皮膚、肺等處
• MS期：發病時小於18個月，且腫瘤轉移限於肝、皮膚、骨髓 

INRGSS系統搭配影像學檢查、腫瘤生化因子與基因特性，能在手術前將低風險與高風險的病人作更好的區分，以利醫師選擇最適合的治療方式。

 

神經母細胞瘤的治療方式包括手術切除、化學治療、高劑量化療加幹細胞移植、放射線治療、A 酸治療和最新的免疫治療。當神經母細胞瘤的診斷確定，經過檢查確定分期後，便會根據發病年齡、腫瘤期數、腫瘤基因體變化及病理組織型態等預後因子規劃治療計畫，開始進行治療。治療的種類與強度主要取決於每個人疾病的嚴重度。舉例來說：若是小範圍的局部腫瘤，且沒有特殊基因變化，如小於1 歲或第1、2 期的病童，治療可能選擇手術完全切除後加上低強度的化療，某些病人甚至可以不用化療便達到治癒的目的。若是局部範圍較大，手術無法完全切除的第3 期病童，可能會接受化療加上局部放射線治療。但若是有遠端轉移的第4 期病童，或是腫瘤有像是MYCN 這類預後不佳的基因突變，目前治療會規劃手術、高強度化療與口服13- 順式A 酸外，需加作放射治療甚至幹細胞移植才有治癒的可能。

 

近年來癌症相關的標靶治療和免疫療法發展迅速，神經母細胞瘤在2015 年也有新的免疫療法上市。神經母細胞瘤細胞表面上常可發現一種叫「GD2」的分子，科學家們因此合成一種所謂「anti-GD2」的單株抗體來殺死神經母細胞瘤細胞。anti-GD2 會與癌細胞上的GD2 分子結合，接著誘發免疫系統對抗神經母細胞瘤之腫瘤細胞。目前研究顯示anti-GD2 單株抗體合併其他療法對於高風險的神經母細胞瘤病人具有成效。另外有放射治療藥物(131I-MIBG、177Lu-Dotatate)開始應用在神經母細胞瘤病童上，由於神經母細胞瘤是起源於神經脊細胞，帶有神經細胞的代謝和表面標誌，利用此特性把放射性元素帶到神經母細胞瘤細胞內，藉此殺死腫瘤細胞，目前此治療方式可以看到治療反應，實際成效仍需臨床試驗證實。還有放射免疫治療藥物(131I-anti-B7H3 monoclonal antibody)的上市，主要是利用表面標誌的單株抗體把放射性元素帶到神經母細胞瘤細胞，目前是應用在腦轉移的病童。最後介紹的是Difluoromethylornithine (DFMO)，這原先是用來治療非洲昏睡病的藥物，現在發現也可以用來對神經母細胞瘤的標靶治療。

 

最近對於神經母細胞分子生物學及免疫學研究知識，逐步進入臨床應用的階段，目前已經出現一些新的標靶治療和免疫療法，新療法較傳統療法對神經母細胞瘤細胞有更高的特異性，能提高治癒率，降低副作用，未來仍會有新的治療方式出現，為神經母細胞瘤的治療提供新的希望。