大腸直腸癌在國人十大死因中名列第三，死亡的人數每年持續攀升，而且約25%病患在發現時，已經是發生轉移的末期大腸直腸癌。大腸直腸癌最常轉移的位置包括肝臟、肺臟、以及淋巴腺等，而且大部分無法進行手術切除。在過去，這些病患只能接受姑息性治療，五年存活率不到5%。近年來，隨著藥物的研究發展，對於以往無法手術切除腫瘤的肝轉移病患，透過新藥物的使用，無論病情的控制或存活率的提升，都有很大的進展。

透過分子醫學的基因體檢查，能夠找出最好的抗癌藥物組合，有效達到腫瘤縮小的目的。應用藥物基因體學研究發現，化學藥物是否有效，與基因有很大關係，因此，針對特定的基因檢查，可知道合併那一種化療藥物最有效、最沒有毒性。根據今年發表於「癌症」（Cancer）雜誌的報告，顯示測定UGT1A1這個酵素的基因多型性，能有效預測國人病患在接受「喜樹鹼」治療後，是否會產生強烈血液及腸胃道毒性；而在使用「白金」類藥物前，若分析ERCC1 第118號密碼組之基因多型性，可判斷國人使用該藥物是否會有效。

標靶治療的介入，相較於以往單純使用化療，無論療效和存活率都獲得提升，不但腫瘤明顯縮小，臨床症狀也獲得改善，證實標靶治療可克服部分化學治療抗藥性的問題。針對轉移的病灶，以往認為肝內若超過四顆轉移性病灶，或左、右肝臟同時有腫瘤，或肝內病灶與大腸內病灶同時被發現（synchronous tumor）、或合併有肝外轉移，都無法以手術加以切除，但現在已經能分階段進行切除；而同時合併肝、肺轉移的病患，早期也被認為沒有治癒的希望，現在只要肺轉移腫瘤顆數不多，還是有切除的機會；以前腫瘤切除邊緣必須維持在1公分的安全範圍，現在則只要1~2公釐即可。在無法切除的肝轉移病患中，可利用新的標靶治療藥物結合化療，達到腫瘤縮小、數目減少的目的。治療後，有七成以上病患可獲得手術切除的機會，其中甚至有三成多病患因此獲得治癒。這項新療法在國外已有十年的臨床經驗，國內近兩年也開始進行相關臨床研究，希望能為大腸直腸癌肝轉移病患提供更有效的治療。

舉標靶治療藥物－爾必得舒cetuximab為例，此新藥是一種單株抗體，可用來對抗多種癌細胞，包括大腸直腸癌、頭頸癌、以及非小細胞肺癌等。由於這類癌細胞的細胞膜表面有一種「表皮生長因子接受器」（EGFR），會在接受血液中生長因子的刺激後，使癌細胞得以不斷存活、生長。利用抗體加以阻斷，就能使癌細胞得不到生長因子的刺激，而比較容易死亡，對化療也會變得較為敏感。大腸直腸癌若有肝轉移屬於癌症第四期，以往使用5-FU治療效果極差，大約只有兩成的反應率（指腫瘤明顯縮小）。2000年後新藥陸續上市，提高了化療療效，而cetuximab的介入，更使反應率躍升到五至六成。即使腫瘤未縮小，也能控制不讓它生長，並且擁有很好的生活品質，部分病患更因此獲得手術機會，切除肝內轉移性病灶，甚至完全治癒。

標靶治療藥物cetuximab的加入，不僅提高了轉移性大腸直腸癌治療的療效，也增加醫師的信心，對病患的治療更為積極。而新藥的研發日新月異，只要能夠多爭取時間，就有更多機會等到更好的技術與藥物，讓生命的延續更有希望。