一、 研究背景
在急性骨髓性白血病(AML)的治癒過程中，「疾病復發」是其中主要的絆腳石之一。兒童癌症組織(Pediatric Oncology Group) AML試驗9421因此測試2項不同的治療策略（高劑量與低劑量誘導化學治療，使用與不使用環孢靈於鞏固性治療），以期增加無事件存活期(event-free survival, EFS)及總存活期(overall survival, OS)。

二、 研究對象、方式
進入本試驗的病患被隨機分配成2組，接受不同的誘導化學治療：其中一組接受標準劑量DAT療程（包括daunorubicin、cytarabine、thioguanine），另一組接受高劑量DAT療程。為了阻斷P醣蛋白依賴性藥物外泵系統(P-glycoprotein-dependent drug efflux)，本試驗設計了第2次隨機分配，以評估環孢靈(cyclosporine)加入鞏固性化療(consolidation chemotherapy)的效益。

三、 研究結果
總共有282名兒童進入標準劑量DAT療程組，其中有248名（87.9%）達到疾病緩解(remission)；另外則有278名兒童進入高劑量劑量DAT療程組，其中253名（91%）達到疾病緩解；(p值無意義)。達到完全緩解的兒童，若有HLA配對相符的親屬捐者則繼續接受異體骨髓移植做為鞏固性治療。在83名接受骨髓移植病人中，其3年無疾病存活率(disease-free survival, DFS)達67%。若沒有親屬捐者時病患，則接受三次的鞏固性化學治療，有418名兒童達到疾病緩解且繼續進行鞏固性治療，將他們隨機分成使用及不使用環孢靈二組，統計後發現，使用及不使用環孢靈的無疾病存活率為40.6%及33.9%（p值＝0.24）。P醣蛋白的過度表現，在本試驗的兒童族群中並不普遍，僅14%。

四、 結論
使用高劑量DAT療程的強化誘導化學治療，以及在鞏固性治療期間加上環孢靈，並不會延長急性骨髓性白血病兒童的緩解期或是增進其總存活期。