胃腸道基質瘤(GIST) 是胃腸道惡性肉瘤中最常見的一種
胃腸道基質瘤(GIST)是一種會危及生命的軟組織腫瘤，是胃腸道惡性肉瘤中最常見的一種，一般位於上胃腸道，其腫瘤細胞係自胃腸壁之細胞(間質細胞或基質細胞)演變而來，將近60%的GIST發生在胃部，30%發生於小腸，另外10%則在胃腸道的其他位置，GIST可能會轉移至其他器官如肝臟或位於腹部的器官等。

過去GIST的發生率是被低估的
以往因為臨床特性定義混淆不清，所以GIST常被歸類成平滑肌瘤(Leiomyoma)、平滑肌母細胞瘤(Leiomyoblastoma)與平滑肌惡性肉瘤(Leiomyosarcoma)等，所以過去GIST的發生率是被低估的。根據馬偕醫院的回溯性研究指出，台灣每年GIST的發生率約為每百萬人13.4例, 盛行率約為1756人。

所有的GIST都有轉變成惡性腫瘤的可能性
最新的全球醫界共識認為，沒有所謂良性(benign)的GIST，也就是說，所有的GIST都有轉變成惡性腫瘤的可能性，危險性的高低則以腫瘤大小和有絲分裂數來做區分。因此，即使之前曾經接受手術且完全切除腫瘤，病人仍需每三到六個月回診接受影像檢查，以追蹤腫瘤是否復發。一旦發現腫瘤復發，即可能需接受全身性的治療，如同治療轉移性GIST一樣。

GIST之診斷在近幾年來有重大突破
GIST不同於其他胃腸道肉瘤﹔有些正常細胞會在其細胞表面表現一種蛋白質，即所謂的Kit(CD117) 。Kit是 'c-kit前致癌基因(proto-oncogene)'所產生的蛋白質，它是遍佈於細胞膜的生長激素接受器﹔其位於細胞內的部分是一種稱為酪氨酸激?(tyrosine kinase)的酵素。在具Kit蛋白質表現且正常作用的胃腸道細胞中，通常酪氨酸激?並不會持續地作用﹔但因為c-kit基因的突變，產生不正常的酪氨酸激?(tyrosine kinase)，且會不斷地持續作用，而刺激細胞不斷生長，造成GIST。

傳統上，診斷GIST的方法不外乎小心地檢驗腫瘤細胞的型態並配合腫瘤臨床表現來判斷。但即便如此，仍難以辨別GIST和其他胃腸道肉瘤。近來在GIST的診斷上已有重大突破，也就是可使用GIST的Kit表現(CD117)、c-kit基因的突變分析、加上其他細胞標記的共同表現、以及更精進的型態學及臨床準則，提供更正確的診斷。

過去無法手術或轉移性GIST的治療選擇有限，且效果不彰
在過去，若手術無法完全切除GIST的病灶，其他治療選擇即非常有限，治療的機會極小。GIST和其他有些肉瘤恰恰相反，對於化療及放射線治療具有高度抵抗性，因此若屬於無法切除或轉移性之GIST，其中位存活期(median survival)約只有10至12個月，三年的整體存活率僅有18%。

第一個標靶治療藥物：Glivec(r)(基利克)帶來三倍以上的存活率
Glivec(r)(基利克)是第一個能夠在了解癌細胞之癌化致病原因後，運用合理的藥物設計所研發的藥品，它作用於主要造成GIST的特定致癌標的，阻斷Kit蛋白質的信號，使得癌細胞停止生長和繁殖。最新臨床研究顯示，使用Glivec(r)(基利克)後有高達83%的腫瘤反應率，而且使用後追蹤三年，尚未達到中位存活期，其三年存活率已達過去傳統治療的三倍以上。而且Glivec(r)(基利克)不像傳統化療，不但副作用低(常見副作用包括輕微的水腫及噁心、嘔吐)，而且是以口服的方式給藥，一天一次，對病人來說不但方便而且安全。

因為臨床上突破性的療效，台灣中央健康保險局於2004年7月正式將GIST的適應症納入健保給付中，治療成年人無法手術切除或轉移性之GIST。Glivec(r)(基利克) 的另一個健保給付適應症為第一線治療慢性骨髓性白血病(CML)，其作用機轉與治療GIST類似，即針對另一個特定致癌標的bcr-abl，達到成功阻斷造成白血球異常增生的信號。以往診斷出CML之後的存活期約為3~5年，Glivec(r)(基利克)上市之後，目前預估病人的中位存活期能延長至20年以上。

Glivec(r)(基利克)做為第一個成功的癌症標靶治療藥物，已帶動了全球醫學界研究其他癌症是否也能有類似的標靶的希望，期能研究出下一個類似Glivec(r)(基利克)的神奇抗癌藥品。