新的標靶治療藥顯示對惡化性的血液癌症有效


翰晃

2014 四月 17

標靶治療是治療癌症的第四個武器,在固體癌或骨髓性白血病、慢性白血病、急性淋巴瘤等有很好的療效,但是在急性骨髓性白血病上標靶治療用藥還是讓人非常失望,最近有一個AG-221標靶藥物研究報告針對急性骨髓性白血病具有IDH2基因突變的病患有很好的療效,因為AG-221是IDH2的抑制劑,雖然這是一個第一期的試驗,但是因為療效顯著,還是相當受到注目。

IDH基因突變不止在固體癌,也在血液惡性腫瘤上都有,在急性骨髓性白血病約占15%,骨髓機能不全症候群約占5%,在軟骨肉瘤、多型性神經膠母細胞瘤都有存在IDH基因突變,IDH是異檸檬酸去氫酶(Isocitrate dehydrogenase)的簡稱,分成IDH1、IDH2、IDH3,IDH是人體檸檬酸循環代謝的一種酵素,IDH1發生在細胞質或過氧化物媒體上,IDH2是在粒線體上,如果這兩個基因異常會導致發生急性骨髓性白血病,原因是會產生2-hydroxyglutarate (2-HG)導致異常細胞分化。

這項研究是由紐約Sloan-Kettering癌症研究中心Stein醫師所做的第一期報告,在可評估的七位病患上,有五位達到完全緩解,這些病患都是接受傳統治療後復發的病患,沒有其他藥物可以選擇而進入這項試驗,結果療效顯著,完全緩解病患還可以接受骨髓移植,將來有機會治癒。這項藥物的副作用是一位病患產生白血球增加症,一位病患產生第三度精神錯亂,另外一位發生敗血症可能與AG-221有關。

由於選擇的病患都是目前為止沒有很好療效的病患,七位中能有五位病患能夠達到完全緩解,這項結果值得再進一步的研究,希望能夠發展成有效的標靶治療藥物,因為這還只是第一期的試驗,緩解率雖然高但能夠維持多久還不知道,目前只使用在復發及抗藥性的急性骨髓性白血病病患上,將來是不是可以使用在別的疾病上,使用在老年病患上又會有哪些副作用,都是值得研究的方向。