一、 研究目的
本研究為一個隨機的臨床試驗，比較hydroxyurea或是anagrelide用於治療原發性血小板增多症(essential thrombocythemia, ET)的治療效果。

二、 研究對象、方式
總共有809名罹患原發性血小板增多症的病患進入本臨床試驗，他們均為血管性事件(vascular events)的高危險群，並服用低劑量aspirin。他們被隨機地分成2個治療組別：anagrelide─起始劑量為0.5毫克，每日2次，接著調整劑量使血小板數目少於400,000/cumm；hydroxyurea─起始劑量0.5～1克，每日1次，同樣地調整劑量使血小板數目少於400,000/cumm。主要的研究終點包括：動脈栓塞（包括心肌梗塞、非穩定性心絞痛、腦中風、暫時性缺血性中風、以及周邊動脈栓塞等）的靜脈栓塞（包括深層靜脈血栓、內臟靜脈栓塞、肺栓塞等）精算風險(actuarial risk)，嚴重出血，或因為栓塞/出血而造成死亡。

三、 研究結果
平均追蹤時間為39個月，追蹤結果顯示，使用anagrelide者比起使用hydroxyurea，顯著地更容易達到主要研究終點：【風險比(odds ratio)為1.57，95%信賴區間為1.04～2.37，p值＝0.03】。比起hydroxyurea 合併aspirin，anagrelide合併aspirin有較多的機會造成：動脈栓塞（p值＝0.004）、嚴重出血（p值＝0.008）及轉變成骨髓纖維化(myelofibrosis)（p值＝0.01），但有較少的機會導致靜脈栓塞（p值＝0.006）。另外也發現到，使用anagrelide的病患較容易退出原本的anagrelide療程（p值＜0.001）。長期的血小板數目控制，在2組則都能夠達到。

四、 結論
對於原發性血小板增多症病患者中發生血管性事件的高危險群，hydroxyurea合併低劑量alpirin之治療優於anagrelide合併低劑量aspirin。