一、 研究背景
紅血球生成功能不佳是骨髓生成不良症候群(myelodysplastic syndromes, MDSs)的特徵之一，而臨床處理這樣的貧血仍未有好的方法。因此，針對這樣骨髓生成不良症候群(MDSs)合併有症狀的貧血患者，我們評估lenalidomide（一種與thalidomide類似的抗癌新藥）的安全性與血液活性。

二、 研究方式
有43名骨髓生成不良症候群(MDSs)病患合併有貧血的情形，必須依賴輸血或具貧血症狀，參與本臨床試驗。他們接受的lenalidomide為每28天一期的治療療程，治療劑量分別為：每天25毫克(mg)、每天10毫克(mg)，以及每天10毫克(mg)僅使用21天。這些病患當中，部分對基因重組紅血球生成素(recombinant erythropoietin, rEPO)無反應，其餘則具有高的內生性紅血球生成素(EPO)含量，但對基因重組紅血球生成素(rEPO)的治療反應不佳。在治療16週後評估治療效益。

三、 研究結果
治療的最常見副作用為嗜中性白血球低下與血小板低下，分別有65%與74%；其中有25名病患（58%）副作用嚴重，必須中斷治療療程或是減少劑量。其他的副作用均輕微且發生率少。
有24名病患（56%）對治療有反應：20名病患不再需要輸血，1名病患的血紅素濃度提升量超過2 g/dL，3名病患的輸血依賴度已大幅減少50%以上。若病患有第5對染色體長臂（chromosome 5q31.1）的間隙基因缺失(clonal interstitial deletion)，其治療反應率最佳（達83%，正常細胞核型者的反應率為57%，其他異常核型者的反應率為12%，p值＝0.007），同時5g deletion之病人也有較低的治療預後。其他依FAB 標準分類的不同及IPSS危險程度評估分類皆與lenalidomide治療效果的好壞無顯著統計差異。20位異常核型的病患中，有11位患者，其細胞分裂中期(metaphase)產生不正常細胞的比率下降50%以上，而達成完全緩解者(cytogenetic remission)更佔了10位（50%）。平均追蹤81週後，不需依賴輸血的平均持續期並未達成，平均血紅素濃度則為13.2 g/dL（範圍11.5～15.8）。

四、 結論
低風險骨髓生成不良症候群(MDSs)的患者，在紅血球生成素無反應或傳統療法無效後，可以利用lenalidomide的血液活性來作治療。Lenalidomide對骨髓生成不良症候群(MDSs)上的治療活性，可能會導致骨髓受到抑制的副作用，這兩者之間必須予以平衡；因此在治療開始的幾週內，必須進行嚴密的監控。