一、 研究背景
口腔黏膜炎(mucositis)是密集化學治療與放射治療後常見的副作用之一，且仍無有效的治療方法。Palifermin是一種人類重組角皮細胞生長因子(recombinant human keratinocyte growth factor)，我們嘗試使用palifermin以減少細胞毒性療法造成口腔黏膜傷害，評估其療效與副作用。

二、 研究對象
我們針對212名罹患血液性腫瘤的病患進行了一項雙盲(double blind)試驗，評估palifermin與安慰劑用於防止口腔黏膜炎的療效。這212名病患分成2組，其中106名病患接受palifermin的治療（每天每公斤體重使用60 μg的靜脈注射治療），另外106名病患則投予安慰劑，給予時機在治療（全身放射治療加上高劑量化學治療）進行之前的連續3天，以及進行自體血液幹細胞移植後。在移植後28天，每天檢查口腔黏膜炎的情形以評估治療效果。

三、 研究結果
口腔黏膜炎根據世界衛生組織定義，嚴重度為3或4的發生率，在palifermin治療組與安慰劑組，分別為63%及98%，p值＜0.001。在所有發生此嚴重度口腔黏膜炎的病患中，其黏膜炎的平均持續時間，在palifermin治療組平均為6天（範圍1至22天），在安慰組為平均9天（範圍1至27天）。若母數群體為所有病患（不論是否發生口腔黏膜炎），發生第3或第4度口腔黏膜炎的平均持續天數，在palifermin治療組為3天（範圍0至22天），在安慰劑組為9天（範圍0至27天），p值＜0.001。
與安慰劑組相較，palifermin治療組有明顯較低的第4度口腔黏膜炎發生率（20% vs. 62%，p值＜0.001）、較少的口腔與喉嚨疼痛感（曲線下面積計分(area-under-the-curve score)：29.0分[範圍0至98] vs. 46.8分[範圍0至110]，p值＜0.001）、較少的嗎啡類止痛劑使用（嗎啡相等劑量212 mg [範圍0至9418] vs.嗎啡相等劑量535 mg [範圍0至9418]，p值＜0.001），較少的全靜脈營養注射（31% vs. 55%，p值＜0.001）。其副作用主要為皮膚紅疹、皮膚癢、皮膚紅、口腔與舌頭不適感、以及味覺異常等，其程度為輕度至中度，且都是暫時性的。

四、 結論
Palifermin對於血液腫瘤病患接受密集化學與放射治療後的口腔黏膜炎，有明顯減少其程度與時間的效果。