慢性骨髓性白血病（chronic myleoidl eukemia; CML）是血液或骨髓內不正常的白血球過度增生，約佔所有白血病的15%。全球的發生率約為每年每10萬人口中有1.6至2人，而台灣平均每年新增約一百多例的慢性骨髓性白血病患者。該病患者最初往往沒有症狀，是在一般性身體檢查時發現的。有時病人因為感到持續性頭暈、發燒、臉色蒼白、容易疲倦、出血、感冒或腹脹而就診。

慢性骨髓性白血病主要發生於成年人。診斷時的平均年齡為55至60歲，大概只有不到10%的病例小於20歲。目前病因仍未明，唯一知道的危險因子之一為暴露於高劑量的輻射。目前也無證據顯示此病與遺傳因素有關，也就是說，目前普遍認為這是一個後天的疾病。慢性骨髓性白血病的自然病史包括三個疾病時期：1、慢性期：即疾病的最早期，有最佳的預後，此期可能持續5至6年。2、加速期：即疾病的中間期，此期可能持續6至9個月。3、急性轉化期：即疾病的晚期，預後較差，平均存活期為3至12個月。

大部分的慢性骨髓性白血病患者是在慢性期被診斷出來，在缺乏有效治療的情況下，其中多數會惡化至急性轉化期。少數病患是在加速期或急性轉化期才被首次診斷出來。當病患從慢性期惡化至急性轉化期時，中間的加速期在臨床上可能並不明顯。急性轉化期患者的平均存活時間相當短，因此需要有效的治療在慢性期或加速期時抑制疾病的惡化。

慢性骨髓性白血病與稱為費城（Ph）染色體的特定染色體異常有關。費城染色體含有一種稱為bcr-abl的異常融合基因，是慢性骨髓性白血病的成因與主要驅動力，亦被視為疾病惡化的主要驅動力。雖然許多癌症可能與多種分子或基因缺陷有關，費城染色體呈現陽性的慢性骨髓性白血病實質上是單一標靶的疾病（即：Bcr-Abl）。

自2002年以來，Glivec（基利克）革命性地改變了費城染色體呈現陽性的慢性骨髓性白血病患者的藥物治療，然而少數患者會出現對Glivec的抗藥性或藥物耐受不良。出現抗藥性的原因很多，目前可以確定的是Bcr-Abl點突變，但還有許多其他的原因。對Glivec產生抗藥性或是耐受不良的患者無法從持續性的Glivec治療中獲益。因此，某些未達成治療需求的病患，需要選擇替代藥物的治療。

科學家設計出以Bcr-Abl為優先標靶、且比Glivec更為有效的新藥Nilotinib，這個新藥的瞄準力極佳，命中Bcr-Abl的機率較高，可以優先並有效的抑制Bcr-Abl。Nilotinib比Glivec具有更強的結合力，在活體外抑制對Glivec治療敏感細胞之Bcr-Abl的效用，為Glivec的20倍至50倍，而在對Glivec具有抗藥性細胞株中的效用，為Glivec的3倍至7倍。即使在具有引起Glivec抗藥性之Bcr-Abl點突變的細胞內，Nilotinib仍能保有活性。事實上，Nilotinib可有效對抗33種引起Glivec抗藥性的Bcr-Abl突變中的32種。因此，Nilotinib不但對Glivec出現抗藥性的病患有效，且具有良好的治療耐受性，可使更多病患的病情獲得控制。

2007年美國血液學年會中，指出對於費城染色體呈現陽性之慢性骨髓性白血病患者，如果對Glivec反應不佳或是無法耐受，Nilotinib具有能夠延長慢性期的效果。在第二期的臨床試驗結果顯示，有57%的病人可以達到細胞遺傳學上的大幅緩解（major cytogenetic remission）。如今Nilotinib已獲得35個國家的核可上市，包括美國和歐盟，適用於對傳統療法反應不佳或無法耐受的慢性期及加速期患者。目前Nilotinib已經獲得國內衛生署核准許可證，作為慢性骨髓性白血病的第二線藥物治療，實為對Glivec反應不佳或是無法耐受病患的一大福音。服藥方式是每天400毫克每日兩次，兩次服用的時間間隔約12個小時。

另一方面，針對初診斷的病患，Glivec目前是慢性骨髓性白血病慢性期的第一線療法，但是新的資料指出，第二代酪胺酸激酶抑制劑如Nilotinib可能成為後起之秀，尤其是它所能帶來的迅速反應。在2007年美國血液學年會中提及MD Aderson 癌症中心所主導的臨床試驗，該研究發現Nilotinib能使97%的病患在三個月內就達到細胞遺傳學上的完全緩解，而100%的病患在六個月內都可達到細胞遺傳學上的完全緩解，緩解率和見效速度不管是與標準劑量或增量的Glivec相比都高出許多。基於這些卓越的結果，後續的臨床試驗將進一步探討Nilotinib與Glivec標準劑量用於治療慢性骨髓性白血病病患的療效及安全性。