Lenalidomide是thalidomide的結構類似物，但它的生物活性比thalidomide要強。與thalidomide類似，它具有抗癌及抗發炎的作用，可藉由改變許多種細胞介質的生成來影響免疫系統，達到增強免疫細胞活性及抑制發炎的效果。它也可以藉由抑制血管內皮生長因子（VEGF）來抑制腫瘤血管新生，也可直接抑制腫瘤細胞的增生並誘發異常細胞的凋亡。

Thalidomide在1954年首次被合成，由於它有極佳的止吐效果，被廣泛運用在孕婦的止吐治療。自1961年起，由於有致畸胎的副作用（海豹肢），thalidomide被禁用超過四十年，近年來因為被發現具有抗癌、抗發炎的特性，而又受到重視。Thalidomide單獨使用，可以使將近三分之一的骨髓瘤患者達到緩解，如果加上類固醇，緩解率則更高。多發性骨髓瘤的標準治療方式之一為melphalan與類固醇（稱為MP）合併，如果再加上thalidomide療效會更好。thalidomide最主要的副作用是造血功能抑制、血栓、感染及周邊神經毒性。

多發性骨髓瘤為一種惡性B細胞疾病，患者骨髓中的漿細胞（plasma cell）會不斷的增生，導致正常造血細胞無法運作，並產生骨骼破壞、腎功能異常等現象。國人多發性骨髓瘤之發生率為每年每十萬人中有0.64人發生，佔國人癌症的0.36 %，而在血液腫瘤中則佔13.8 %。此病好發於老年人，平均存活期為3~5年。部分較為年輕的病患可接受高劑量的化學治療加上造血幹細胞移植，以提高療效及存活率，然而此類疾病的復發率仍偏高。

根據2007年Dimopoulos醫師發表於新英格蘭醫學雜誌的文章顯示，lenalidomide合併dexamethasone可用於復發或頑固型多發性骨髓瘤的治療。這是一個第3期、安慰劑對照的臨床試驗，總共收入351名病患，他們都接受過至少1次的化學治療。其中176名病患被分派至「治療組」，在每次28天的療程中，第1至第21天每天使用口服25毫克lenalidomide；另外175名病患則接受口服安慰劑做為「對照組」。所有的病患都接受同樣的類固醇治療。結果發現「治療組」的疾病進展時間，比起「對照組」明顯延長（11.3 vs. 4.7個月；p<0.001）。達到完全或部分反應者在「治療組」明顯較多（60.2% vs. 24.0%；p<0.001）。總存活期在「治療組」也顯著較長（p=0.03）。在副作用方面，「治療組」有超過10%的病患發生第3或第4級的副作用，包括嗜中性白血球降低（29.5% vs. 2.3%）、血小板降低（11.4% vs. 5.7%）以及靜脈栓塞（11.4% vs. 4.6%）等。

在多發性骨髓瘤的第一線治療方面，lenalidomide也顯示其卓越的療效。根據2009年4月Palumbo醫師發表於臨床淋巴瘤骨髓瘤雜誌（Clin Lymphoma Myeloma）的文章，以melphalan、prednisone、以及lenalidomide用來治療新診斷的多發性骨髓瘤。一共有21位病患進入研究，接受melphalan 0.18 mg/kg合併prednisone 2 mg/kg（第一至第四天），以及每天lenalidomide 10 mg（第一至第21天），每28天為一個療程，共接受9個療程。結果發現病患的中位無惡化存活期為28.5個月，2年的總存活率為91%。結論是melphalan、prednisone合併lenalidomide用來治療新診斷的多發性骨髓瘤，具有相當好的療效。

骨髓生成不良症候群（Myelodysplastic syndromes；MDS）為造血細胞的惡性疾病，患者常因紅血球生成功能不佳而有貧血的現象。該病以六十歲以上族群居多。MDS的患者時常必需接受紅血球或血小板輸血治療，這些患者在使用lenalidomide後顯示，對於紅血球生成細胞有恢復的效果，可以使他們不再長期依賴輸血。尤其在骨髓生成不良症候群分類中，屬於第五對染色體長臂間隙基因缺損者（del5q），其治療反應率為最佳。

長期追蹤資料顯示，以lenalidomide治療骨髓生成不良症候群，病患不再依賴輸血的時間可達數年之久。根據2009年6月Kurtin醫師發表於臨床淋巴瘤骨髓瘤雜誌的文章，以lenalidomide用來治療6位新診斷為國際預後評分系統（International Prognostic Scoring System）低度或中度危險群的骨髓生成不良症候群病患，他們均必需定期接受輸血，於2002年至2003年間開始接受lenalidomide治療。結果發現這6位病患至今均維持在不必輸血的狀態（平均已超過4.5年）。結論是使用lenalidomide來治療較低危險群的骨髓生成不良症候群病患，具有相當持久，甚至超過6年的療效。

Lenalidomide是一種結構及機轉類似thalidomide的抗癌新藥，但具有更好的療效。該藥在多發性骨髓瘤以及骨髓生成不良症候群的治療方面，目前得到的結果都相當令人振奮。相信在未來，lenalidomide加上其他合適藥品的合併療法，將可得到更好的療效，有助於提升患者的生活品質。