急性白血病俗稱血癌，也就是我們骨髓的造血細胞起了變化，變成壞細胞，我們稱它為不成熟的芽球細胞。壞的白血病細胞一直生長，佔滿骨髓，就會抑制正常的造血功能，無法生產正常好的血球，導致好的白血球(成熟的顆粒性白血球)減少、貧血、血小板減少。病人因為顆粒性白血球減少，會併發細菌感染、發燒；因為血小板減少，容易出血；因為貧血會出現頭暈、氣喘等症狀。

急性白血病從骨髓長出，隨血液散佈到全身，所以是全身性的疾病，治療方式主要靠抗癌藥物來做化學治療。整個療程大致是這樣：疾病初發現時，我們給的治療叫「緩解引導治療」。這個階段治療的目的是希望把大部份的白血病細胞殺掉，讓好的正常成熟的血球有再長回來的機會，如果成功，我們就叫作達到「緩解」。在成功達到緩解以後需要再繼續給予「鞏固性化學治療」以及「維持性化學治療」，希望達到根治不復發的目標。

急性白血病可以分成兩大類：一種叫急性骨髓性白血病 (AML)，另一種叫作急性淋巴球性白血病 (ALL)，小孩子得到的絕大多數是ALL，成人得到的多數是AML，但是也有兩、三成是ALL。這兩種白血病使用的治療藥物不太一樣，所以要做區分。另外ALL很容易侵犯到腦部神經系統，所以要做中樞神經系統的預防性治療，因為從點滴內施打到血液的藥物不易穿透腦膜到脊髓液內，所以要做腰椎穿刺給予脊髓腔內化學治療 (intrathecal chemotherapy)。

ALL主要發生在兒童及少年，通常治療的效果很好，緩解率在九成以上，使用傳統的化學治療，就可以達到近八成的治癒率，國內報告的治癒率也在七成左右。成人ALL的治療結果則明顯較差，傳統的化學治療雖然有七到八成左右的緩解率，但治癒率僅三成左右。國人的成人ALL治療效果似乎更差，僅靠化學治療治癒的機會很低，大多數要靠異體造血幹細胞移植才能根治。

為什麼小孩的ALL治療結果會比成人好很多？可能的原因很多，有可能是年紀不同造成的身體差異，也可能小兒科與內科治療的方式有差異，還有一個最重要的原因，顯然是大人與小孩的白血病本質就是不一樣。例如有一種叫做費城染色體的變化，會導致白血病細胞很難被根除，這種染色體變異在幼兒極為少見，僅約3-5%，隨著年齡愈高，血癌細胞帶有這種染色體的機會也愈高，成人的ALL約30% 會有這種變異。另外有MLL這個基因的變異，預後不好，小孩子只有1-2% 患者有此變異，成人則約7%有此變異。其它有一些顯示預後較好的因素，如染色體過多，小孩子約有25%，但是大人只有5%有這種變化。ALL細胞帶有TEL-AML1這種致癌基因變異的情況，預後較好，小孩子約有20%，但是大人僅有2%有這種變異。所以做血癌細胞的染色體檢驗，及依賴分子生物學檢查來發現一些特殊基因變異，對於預後的評估很重要。另外，年長的大人顯然較常合併有其他身體的疾病，以致治療時併發症較多，存活較差。小孩子對藥物的代謝與大人不同，可能對某些藥物的耐受性較佳，用的藥量比較能充分足夠。

近幾年的國外報告觀察到一個現象，就是同樣年齡的一群病人，例如15歲到20歲之間的年輕成人ALL 患者，得到的ALL疾病的本質應該相同。但是這些病人如果是接受治療兒童的化學治療處方，由小兒科醫師來醫治，存活期較好，有些報告可以有接近六成的長期存活率。這個成績雖然沒有像治療兒童的結果那麼好，但是比起由內科醫師醫治給予成人的化學治療處方，只有三成左右的長期存活率的情況好很多。探究這個差異的原因顯然很重要，有助於改進治療，提高疾病的治癒率，結果顯示有幾點差異：在誘導期時，對骨髓沒有抑制作用的各種藥物，例如類固醇 ，vincristine ，L-asparaginase等，小孩化學治療處方使用的累積藥量都較高，治療時也較早就開始給予中樞神經系統的預防性治療，脊髓腔內化學治療的次數較多，頻率也較頻繁，整個治療持續時間也較長。成人處方則使用了較高劑量的cyclophosphamide, anthracyclin (小紅莓) 等骨髓抑制性藥物。在達到緩解以後的鞏固加強性治療，小孩處方中對骨髓沒有抑制作用的藥物，累積藥量還是比較高。骨髓抑制性藥物的總量，則兩者相近。另外，兒童會接受2到3年的維持性化學治療。

除了藥物處方不同之外，是否還有其他影響治療結果的因素呢？有各種有趣的見解，例如小孩子有媽媽照顧，會準時接受藥物化學治療，不像大人常會有拖延情況。小兒科醫師對於按時治療的遵守程度，可能比內科醫師做的好等。最近有一份研究的報告分析16至20歲的年輕ALL患者接受兒童與或是成人處方治療的結果。他們發現16歲到17歲的患者，使用兒童處方與成人處方治療的結果都一樣好，有六成左右的治癒率。18至20歲之間的患者，若使用兒童處方則結果與16歲到17歲的患者一樣好，若接受成人處方治療，治癒率就降到只有三成左右，成果相差很多。這個觀察結果，到底意涵如何？一個合理的解釋是，十八歲以上去看內科接受治療的美國年輕人可能已經較獨立，對按時治療的醫囑遵守程度，不如同年紀有家屬陪同去小兒科治療的病患。如果這個說法是真的，則顯示目前治療成人ALL的處方可能也還不錯，重點是有無按時施打藥劑。

總結起來，較頻繁密集使用對骨髓沒有抑制作用的藥物，儘早開始並加強中樞神經系統的預防性治療，以及嚴格遵守並準時施打化療藥物，這些作法可以有效改進年輕成人ALL的治癒率。這些病人應該不需要在第一次緩解時就冒險做異體造血幹細胞移植，可以留待復發時當作救援治療用。但是近年來的研究也顯示，成人的ALL因為預後較差，如果在第一次緩解時就儘早做親屬異體造血幹細胞移植，可以得到最好的存活率。這就引出了一個問題，年輕成人的年齡界線在哪裡？哪個年齡以下的患者給予小兒ALL的治療方式就可以?哪個年齡以上最好儘早就做異體造血幹細胞移植？16-20歲的年輕人應該是沒問題，就照小兒ALL的方式好好治療。20-30歲的年輕人，由目前正在進行的研究看來，照小兒ALL的方式治療似乎成果也不錯，但仍有待最後的研究結果證實。至於年齡層更高的患者似乎大部分無法靠化學治療斷根。不過最大的問題是，前面提到的這些觀念是否全部適用於國人？例如高劑量的L-asparaginase 容易發生種種併發症: 如過敏、甚至過敏性休克、急性胰臟炎、血糖過高、血脂過高、凝血異常、瀰漫性血管內凝集等。國人是否適用同等劑量的藥物仍有待研究，如果不適合這麼高的劑量，那要如何調整？如果調整了劑量，治療處方的整體療效是否會受影響？這些都仍是有待研究的重要問題。