癌症的治療歷史是由外科手術進展到放射線治療再到化學治療，最近十年來已經發展到標靶治療。標靶治療目前在非小細胞肺癌、大腸直腸癌、慢性骨髓性白血病等有相當好的療效，但是在治療急性骨髓性白血病方面目前沒有讓人振奮的消息。急性骨髓性白血病有20～30%的病患有FLT3的突變，因此很多研究製造抗FTL3的標靶治療藥，單獨使用療效卻不佳，不過最近有很多第三相的研究將抗FTL3加上化學治療可以增加療效。這是由美國M.D.Anderson的Ravandi醫生的報告，第二相實驗研究了的51位急性骨髓性白血病病人，平均年齡是53歲，未治療的病患使用了傳統的cytarabine、idarubicin再加上標靶治療sorafenib，結果發現75%的病患可以到達完全緩解，雖然有FTL3突變的病患達到完全緩解療效比FTL3野型者療效更佳，對於FTL3野型還是有效，6個月跟12個月存活率分別是83%跟74%，至於Sorafenib的副作用主要是肝臟與腸胃道、皮膚的問題，一般來說是可以控制的。對於急性骨髓性白血病標靶治療單獨使用可能療效較差，如果能夠結合化學治療可以促進療效。