當醫師邀請病患參加臨床試驗時，病患的第一個問題常常是“是要我當白老鼠嗎？”在回答這個問題之前，讓我們先瞭解什麼是臨床試驗。臨床試驗是指將藥品施用於病患或健康自願者身上，以發現或驗證其療效，確認其不良反應，並研究該藥品在人體內的吸收、分佈、代謝和排泄過程，以確定其有效性和安全性的系統性研究。依臨床試驗的性質和目的可將之分為“新藥上市查驗登記”試驗或“學術性研究”試驗。前者是以新藥上市為目的，後者則常是為了回答某些臨床的重要議題而設計的試驗。

如果依試驗的階段，臨床試驗通常可以分成三相。第一相(phase I) 臨床試驗是以藥理學的研究為主，主要是要找尋最好的給藥方法、給藥途徑及最適合的劑量，另外藥物動力學及藥品毒性的研究也是重要課題。因此，第一相臨床試驗通常選擇標準治療無效的病患來進行試驗，試驗進行中常須多次抽血來進行藥物動力學研究，這是新藥研發的必經過程。另外，已上市的藥品，如果要組合不同的藥物，也常要進行第一相臨床試驗，以找尋藥物組合的最佳劑量，及研究組合藥物藥物動力學，觀察是否會相互干擾。第二相(phase II) 臨床試驗則是藥效研發階段，以第一相臨床試驗研究的最佳劑量及給藥方法來治療特定的病患﹝例如第四期肝癌病患﹞。通常以研究緩解率和副作用為主，為避免太多病患接受無效之治療，第二相臨床試驗通常不須太多病患參加。如果第二相試驗發現新藥的效果良好，這時就可以進入大規模的第三相(phase III) 臨床試驗了。第三相臨床試驗是一個比較性的試驗，通常會設立控制組﹝標準治療組﹞及研究組﹝新藥組﹞，將病患隨機分到兩組，以比較新藥和標準治療的效果及副作用。也就是在醫師和病患皆不能自由選擇下分為二組，因此，許多病患都會懷疑自己的權益是否會受損？其實不會，因為如被分到控制組，病患就會接受現存的標準治療，權益並不會受損。若是被分到研究組，就有機會接受最新研發藥品﹝已經過第一、二相臨床試驗證實有效的藥品﹞的治療，萬一治療失敗，病患仍然可以回來接受標準治療，當然權益更不致受損。

在台灣進行的臨床試驗大致上也可以分為三類。第一類是國外已經上市的藥品，為了取得台灣上市執照而進行的試驗，這類藥品因為已在國外做完臨床試驗，效果和副作用皆已知道，試驗的目的主要是觀察國人對此藥品的反應是否有種族差異。病患參加這類試驗風險極小，可提前享受新藥科技，何樂而不為。第二類是參加全球性試驗，與國外同步進行新藥試驗，這類藥品尚未驗證其效果，參加這類試驗的風險較大。由於台灣醫療科技的進步，國外藥廠邀請國內醫院參加這類試驗的案例愈來愈多，病患在參加前必須仔細考慮自己可能承受的風險。第三類是學術性試驗，大多是已上市藥品，目的可能在試驗新的藥物組合的效果、找尋更有效、更安全的給藥方法、及治療非原來適應症的疾病﹝特別是本土性疾病﹞等等。參加這類試驗，病患的風險不大，好處可能也不多，但卻有助於醫學之進步。

政府為了保護受試者的權益，於民國85年頒布了「藥品優良臨床試驗規範」明定試驗主持人(investigator)、受試驗者(trial subject)、試驗委託者(sponsor)、監測者(monitor)及查核人員(inspector)的責任與義務。試驗前病患須簽立同意書，同意書須詳細說明試驗目的、試驗方法與程序、參加試驗可能產生之副作用及危險、預期試驗效果、如不參加試驗時其他可能之治療方式、緊急狀況之處理、參加研究計畫受試者之費用負擔、損害賠償、個人權益及隱私性、及試驗終止的條件。試驗進行中須有人隨時監測試驗之進行，驗證資料、個案報告表，通報不良反應，並保護病患隱私權。最後，衛生主管機關還要派人查核臨床試驗之資料、設備等。在層層保護下，以確保病患之權益及試驗的品質。病患可以自由選擇參加或不參加試驗，參加試驗後也可以在無任何理由情況下，隨時要求終止試驗，退出試驗後仍會得到應有而且完善的醫療照顧。在此一臨床試驗治療尚未完成之前，若有更好的治療方法出現，醫師有責任改變原先計畫，讓病患接受較佳之新治療方法。此外，試驗中通常會指定“研究護士”安排試驗事宜，研究護士會隨時與病患保持聯繫，安排治療及檢查流程，有問題時，研究護士也是病患與醫師最好的溝通橋樑，所以參加臨床試驗的病患通常會受到比一般病患更好的醫療照顧。

新藥的研發，首先要有研究人員不斷地找尋或合成許多化學藥品，再經由試管試驗(in vitro study)篩檢出有潛力的藥品，然後進行動物﹝通常是白老鼠﹞試驗以觀察藥物在生物體內的效果和毒性。在動物試驗證實有效的藥物才會進入人體的臨床試驗，再經過第一相、第二相、第三相的臨床試驗成功後才能正式上市，在層層驗證後才能確保藥物的效果及安全性。坊間某些號稱防癌、治癌的藥品或食品，常常未經任何臨床試驗證實就誇大其效果，並公然公開販售，您如果相信其說辭，就輕易買來試試，才是名符其實的“白老鼠”呢！