Fludarabine是近年來被發展出來的所謂嘌呤類似物(purine analog)之它的作用機轉是利用其結構上與核酸製造所需的嘌呤的相似性，而被細胞嵌入核酸之中。如此可抑制核酸的製造與修補，使細胞無法正常分裂或修補，而達到殺死細胞的目的。

Fludarabine由靜脈給予，一個療程五日，每日的劑量約為每平方公尺體表面積給予20-30毫克。每三到五週給予一個療程。主要經腎臟排泄，腎功能不佳時應減量。 Fludarabine不但對分裂中的細胞有殺傷力，同時也會影響不分裂的細胞，再加上Fludarabine對淋巴球有獨特的抑制效果，因此Fludarabine最早被用於慢性淋巴性增生性疾病的治療上。目前被最廣泛研究的是用於慢性淋巴性白血病, 簡稱慢性淋巴性白血病)的治療上。在一般的研究中，Fludarabine對以往曾接受過其他藥物治療過的病人約有12-94%的反應率，以及5-40%的完全緩解率。對以往未曾治療過的病人則約有78%的反應率，以及25-70%的完全緩解率。近年來有幾個大型的前瞻性隨機分組試驗比較Fludarabine和傳統的化學治療。歐洲一大型多中心研究比較以Fludarabine(25 mg/m2/day for 5 days )和口服chlorambucil (40 mg/m2on day 1) 每四周一次給予，共治療一年，再比對以往未曾治療過的慢性淋巴性白血病病人的療效。結果發現不論是反應率 (70% vs 43%)，完全緩解率(27%vs3%)，反應期 (33月vs 17月)，以及無疾病惡化存活期(27 月vs 17月)，Fludarabine均較chlorambucil為佳。

另外Fludarabine也被拿來和其他組合化學治療來比較。對於以往曾治療過或未曾治療過的慢性淋巴性白血病病人，Fludarabine和CAP (cyclophosphamide , Adriamycin及prednisolone的組合)或CHOP(比CAP多加oncovin)有相當的反應率。對於以往未曾治療過的慢性淋巴性白血病病人，Fludarabine較CAP有較佳的緩解期及存活期。

在一些小規模的研究中，以Fludarabine和其他化學藥物合用於慢性淋巴性白血病的治療也有不錯的成績。Fludarabine和adriamycin合用於以往曾治療過的慢性淋巴性白血病病人上有55%的反應率。Fludarabine和cyclophosphamide合用對以往曾治療過的慢性淋巴性白血病病人有83%的反應率，對以往未曾治療過的慢性淋巴性白血病病人有93%的反應率。不過此種組合的療效仍待較大型的研究証實。

一部份慢性淋巴性白血病的病人在後期會轉變為前淋巴性白血病(prolymphocytic leukemia簡稱PLL)。PLL的特色在於血液中出現大的PLL細胞，臨床上病人會急速惡化，終至死亡。以往並無有效的治療。在一小型的研究中，Fludarabine用於16名前淋巴性白血病患者，有3名患者達部份緩解，3名患者達完全緩解。其他一些研究也有類似的報告。但仍需待較大型的研究証實其實際療效及對存活的影響。

在其他疾病的治療方面，Fludarabine較常被用於低惡性度淋巴瘤及急性白血病的治療。以Fludarabine單一藥物用於以往曾接受其他藥物治療過的低惡性度淋巴瘤的病人身上，可獲致30-70%的反應率， 以及5-37%的完全緩解率。平均緩解期約5-15月。若和其他藥物合用，可獲致40-90%的反應率，以及20-50%的完全緩解率。以Fludarabinec和cytarabine合用於頑固性急性骨髓性白血病或骨髓再生不良性症候群的治療，可獲致36-60%的完全緩解率，但平均緩解期約僅39週；用於頑固性急性淋巴性白血病的治療， 則可獲致30-80%的完全緩解率，平均存活期可達3年。

初步的研究中，以Fludarabine為主的化學治療對於皮膚的T細胞淋巴瘤以及Waldenstrom's macroglubulinemia也有相當的療效。另外由於Fludarabine對淋巴細胞特有的抑制作用，目前也有人將Fludarabine用在骨髓或周邊血造血母細胞移植前的高劑量化學治療。但這些領域仍待日後更進一步的研究。

接下來談Fludarabine的毒性。Fludarabine的劑量限制毒性為骨髓抑制及感染。在一研究中，705個接受Fludarabine的病人，有303個(43%)曾發生第四級的血球降低。最常發生的感染則是呼吸道的感染及不明熱。另一常見毒性為神經方面的毒性，發生的機率為16%。最早是見於急性白血病患者接受高劑量的Fludarabine後發生視盲、腦病變、昏迷以及死亡的病例。在接受一般劑量時則較少見，較輕微，而且是可恢復的。如癲癇發作、意識喪失、視力模糊、雙腳無力以及周邊神經病變均曾被報告過。第三個常見的副作用為引發自體免疫疾病。最常被報告的是自體免疫引起的溶血性貧血。其他亦有報告自體免疫引起的血小板低下、天庖瘡、以及Steven-Johnson症候群的情形。

Fludarabine目前最被肯定的療效在慢性淋巴性白血病的治療，目前已經公認是慢性淋巴性白血病最佳的第二線用藥，但越來越多的証據顯示在早期使用Fludarabine有更好的效果。另外許多研究顯示，單一使用Fludarabine或和其他藥合用，對頑固性急性白血病、骨髓再生不良性症候群、以及低惡性度淋巴瘤有相當好的療效。此一藥物用於皮膚的T細胞淋巴瘤、Waldenstrom's macroglubulinemia治療以及骨髓或周邊血造血母細胞移植前的高劑量化學治療，也有愈來愈多的報告。在全世界癌症專家的研究下，Fludarabine將來在癌症治療的應用上將充滿希望。