急性前骨髓性白血病時常會合併瀰漫性血管內凝血異常，60%以上病患經常在尚未治療前，就因為瀰漫性血管內凝血異常，引起腦內出血而死亡。只有少數病人有幸接受化學治療，得以存活下來。

在80年代後期，上海醫科大學教授首先發表利用All-trans Retinoic Acid （全反式維甲酸,　ATRA）使前骨髓細胞得以自然分化成骨髓細胞，並將ATRA由實驗室的研究帶入臨床上使用。這是和西方傳統化學治療方法截然不同的，過去是利用化學藥物殺死癌細胞，如今是利用藥物促進細胞分化的方式，將壞細胞變為好細胞，使急性前骨髓性白血病的治療正式邁入「細胞分化療法」的領域。雖然ATRA的使用並不能消滅癌基因，也無法完全治癒病人，但分化療法使得瀰漫性血管內凝血異常的發生率減少85%，疾病的緩解率也高達80%～90%，使得病患死亡率從85%降至10%以下。相對於化學療法，ATRA減少許多因化療引發白血球降低導致敗血症的死亡案例。因此ATRA與傳統化學治療或骨髓移植這些治療比較起來，不論是從病人的生活品質，或藥物副作用的角度來看，ATRA算是較有「人性」的治療方式。不過美中不足的是，ATRA可能會引起白血球過高、維甲酸症候群、及快速發展的耐藥性，致使治療遇上瓶頸，而無法維持病患長期的緩解，仍必須仰賴後續的化學治療。 近年來，由於大陸相繼發表以三氧化二砷(As2O3)藥物或含雄黃成分的「複方青黛片」用於急性前骨髓性白血病的治療上，其結果竟相當亮眼。1992年首先由哈爾濱醫師報導，應用三氧化二砷藥物治療32位急性前骨髓性白血病患者，完全緩解率達65.6% (21/32)，50%病患存活5年以上，18.8%病患存活 10年以上。又1995年大連等醫師發表以含雄黃成分之「複方青黛片」為主的中藥治療急性前骨髓性白血病 60例，完全緩解率高達98.3%。而雄黃亦為砷化物，成分為硫化砷(As2S2)，過去已有應用牛黃解毒片(含雄黃)或單獨雄黃來治療慢性骨髓性白血病的報導。以上皆說明砷化物與有效治療急性前骨髓性白血病密切的關係，而真正將三氧化二砷製劑用於臨床上科學的驗證，為1996年中華血液學雜誌發表72例單純使用三氧化二砷製劑用於第一次治療、復發或頑固性急性前骨髓性白血病患者，其第一次治療的患者完全緩解率高達73.3%，復發或頑固性患者完全緩解率為52.3%。此一效果，使得大陸學者以重新出發的角度繼續探究三氧化二砷之基礎藥理及臨床研究，順利開啟了一傳統中藥進入現代科學研究的模式。

三氧化二砷俗稱砒霜。14世紀瑞士的醫學家首先將鉛、鐵、硫酸鉀、砒、硫酸銅納入藥典，指出人體必有之三氧化二砷成分，共約0.43公絲，甲狀腺中約含0.17公絲，是人體不可缺少之元素之一。依環保署毒性化學物資料顯示，三氧化二砷食入的致死量為1 - 2.5 mg/kg。每日極量為0.005～0.015公克，在處方上使用不宜超過0.1公克。

在17世紀時曾因它具有強烈毒性，而被當作謀殺的工具，如：拿破崙的被謀殺。17～19世紀，曾被用於內服袪痰、蝕瘡去腐、治療哮喘或外敷傷口，也曾被當作注射劑使用於治療梅毒或肺結核上。19世紀被用來治療癌症，如慢性骨髓性白血病、惡性淋巴瘤、皮膚癌及子宮頸癌，而一直延用到第二次世界大戰之前。在白血病及惡性淋巴瘤予以內服或皮下注射，症狀亦可改善，直接注射腺瘤也有效。而佝僂症、骨軟化症，都可嘗試使用As2O3，療效不輸Phosphate。三氧化二砷也可以用在萎黃症及續發性貧血。外敷時可直接用於腫瘤及膿瘡，惟健康的皮膚使用後，會出疹或像猩紅熱般脫屑、起水泡、或潰爛。三氧化二砷內服，為了保護腸胃，應於飯後使用，初服微量再慢慢增加劑量。

第二次世界大戰後，由於三氧化二砷乃是有機類礦物，屬於劇毒物，會引起急性中毒，以及它在体內之毛囊、皮膚都有長期滯留的現象，加上安全性的新藥不斷地推出，這五十年來已被遺忘它曾是『醫療藥品』，只被用來殺蟲或除草。近年來，發現三氧化二砷由於臨床使用劑量低，因而其副作用如：肝硬化或是器官衰竭都不會在治療中出現。依據大陸、美國癌症中心、及台灣的臨床資料得知，以三氧化二砷治療初期有輕度消化道症狀(如：噁心、嘔吐、食慾降低等)，和手足麻木，肝、腎功能改變，顏面及下肢水腫、皮膚色素沉著，以及肋膜腔積水、腹水等副作用，於停藥後即可慢慢恢復。此外，大約50% 急性前骨髓性白血病病人在初期使用一週後會有白血球增加現象，但暫時不必停藥，此現象會隨著疾病的緩解而改善，亦可使用類固醇藥物來控制。約86%的病患有體液滯留，發生的時間為用藥的第4至24天，此情況似乎與白血球增加相並存，會隨著白血球降低而好轉。消化道的副作用發生普遍(27-86%)，但一般來說問題不大且不需停藥。肝腎功能方面，大多是檢驗指數稍微升高，少有嚴重至需要停藥的情形發生。由於每位病患對砷的敏感性不同，亦有血小板降低、心電圖有QT間隔延長、頭痛、週邊神經病變、輕微的高血糖、肌肉痛、關節痛、皮膚乾燥、搔癢以及潮紅等個案報告。三氧化二砷主要經由膽汁及尿液排出體外，長期使用會蓄積於毛髮和指甲中，但隨其脫落使蓄積的含量降低。

為何三氧化二砷可以治療急性前骨髓性白血病？在臨床上觀察，於使用三氧化二砷之後，可見到骨髓中前骨髓細胞減少，分化成熟的細胞逐漸增多，以及週邊血管白血球的成熱，這些變化與經ATRA治療後的變化頗為相似。雖然三氧化二砷和ATRA有異曲同工之妙，但事實上，二者的藥理機轉不完全相同。實驗已證實，三氧化二砷對於急性前骨髓性白血病細胞株(NB4)的作用與其劑量及持續作用的時間有很大的關係，在≦0.1μM濃度下，可促進部分NB4細胞分化，＞0.1μM會抑制NB4細胞生長，而1μM以上能快速促進NB4細胞死亡。同時新鮮急性前骨髓性白血病細胞和急性前骨髓性白血病細胞株(NB4)呈現符合細胞凋亡時的形態學特徵，而顯出三氧化二砷具有促使細胞凋亡作用。三氧化二砷可以使癌細胞凋亡主要之機轉可能在於三氧化二砷會影響細胞的「細胞週期」，它使細胞停滯在G1期及G2M期之檢查點，主要的原因在於三氧化二砷作用於增殖細胞，而正常之幹細胞因大多停留在G0 期，故對正常之幹細胞毒性遠比增殖細胞來得少。

結論

由於以三氧化二砷治療急性前骨髓性白血病的方式簡單不複雜，初期不良反應不多，沒有明顯的副作用，尤其可以維持病人的生活品質並可有效避免病患因併發瀰漫性血管內凝血異常而出血死亡，是一種病人及醫師都樂於選擇的治療藥物。