一、研究背景與目的
Lenalidomide是thalidomide的結構類似物，但它的生物活性比thalidomide要強。我們進行這個第3期、安慰劑對照的臨床試驗，研究lenalidomide加上dexamethasone用來治療復發(relapsed)或頑固型(refractory)多發性骨髓瘤(multiple myeloma)，其效果如何。

二、研究對象與方法
我們總共收入了351名病患，他們都接受至少1次的骨髓瘤化學治療。其中的176名病患被分派至「治療組」，在每個28天的療程中，第1至第21天每天使用口服25毫克lenalidomide；另外175名病患則接受口服安慰劑以做為「對照組」。所有的病患都接受同樣的類固醇治療：在前4個療程的第1至第4天、第9至第12天、第17至第20天，每日使用40毫克的dexamethasone，在第5個療程後則僅在每個療程的第1至第4天使用。病患持續上述的化學治療，直到疾病進展或發生不可忍受的副作用。主要研究終點(primary end point)為疾病進展時間(time to progression)。

三、研究結果
「治療組」（使用lenalidomide加上dexamethasone治療者）的疾病進展時間，比起「對照組」有顯著增長，其平均疾病進展時間為11.3個月vs. 4.7個月（p值<0.001）。治療後達到完全或部分反應(complete or partial response)者，在「治療組」有106名病患（60.2%），在「對照組」有42名病患（24.0%，p值<0.001）；若只比較完全反應，則分別有15.9%及3.4%（p值<0.001）。總存活期在「治療組」有顯著延長（死亡危害比(hazard ratio for death)為0.66，p值= 0.03）。

在「治療組」有超過10%的病患發生第3或第4級的副作用，主要是嗜中性白血球低下（與「對照組」相比為29.5% vs. 2.3%）、血小板低下（11.4% vs. 5.7%）、以及靜脈血栓栓塞（11.4% vs. 4.6%）。

四、結論
Lenalidomide合併高劑量dexamethasone比起dexamethasone單一療法，對於復發或頑固型多發性骨髓瘤的治療是較有效的。（臨床試驗編號：NCT00424047）