療效標準可以從治療過程中腫瘤大小變化來評估，可以分成「完全緩解」（腫瘤完全消失）、「部分緩解」、「病情穩定」、「疾病進展」。而評估病患存活可以從「疾病無惡化存活期」，指的是從治療開始直到檢測疾病惡化間的時間，另外是「整體存活期」，指的是從吃藥開始算，一直到死亡的時間間隔。

哈佛朝聖者保健研究所和哈佛醫學院人口醫學副教授Wagner和他的研究團隊最近發表關於這些藥物的研究資料，評估及計算2011年至2018年期間根據「擁有雇主贊助保險」的美國居民對於新型口服標靶抗癌藥物的使用、支出及療效進行分析。

這期間共有44種新型口服標靶藥物問世，至少使用過一種的病患有37,348人，男性有21,324人（57.1%），平均年齡是64.1歲。研究將44種口服標靶藥物根據適應症及療效分為兩組，一組是已證實生存獲益組，另外一組是沒有生存獲益組。

 

結果發現使用很多病患接受了沒有生存獲益標靶藥物，從2011年的12.7%到2018 增加到58.8%，也就是很病患所服用藥物在整體存活於沒有達到臨床生存意義(延長存活期)。而到2018年底，所有的藥物支出達到35億美金，其中96.8%被花費在根據關鍵隨機臨床試驗批准的藥物，然而沒有增加整體存活期益處的藥物累計支出達到18億美金，超過有增加整體存活期益處的藥物的17億美金。他們認為這是醫療衛生系統的缺陷讓沒有整體存活期益處的藥物佔據了大量醫療支出。

 

但是我們的解讀不同，我們認為這些研究的結論並不是很正確，因為有些疾病的生存期非常長，例如慢性淋巴性白血病，治療後可以延長生命5年到10年，無法等到「整體存活期」資料出來才開始使用新藥，所以可以改用「疾病無惡化存活期」來評估。

另外臨床試驗做完了後，對照組如果所使用的傳統藥物療效較差時，倫理上對照組也可以交叉使用治療組的新藥品來延長生命，導致最後「整體存活期」在治療組與對照組沒有什麼區別。又，對於癌症病患接受臨床試驗治療後，還能夠去尋找其他的第二線、第三線藥品治療來延長生命，以至於這些病患的「整體存活期」便不是原來臨床試驗藥物的「整體存活期」而失去準確性。因此對於一些標靶藥物的臨床試驗可以以「無惡化存活期」來評估療效，而不需使用「整體存活期」。