年紀比較大的急性骨髓白血病病患目前沒有很好的治療方法，化療治療的毒性太強，而且即使病患達到緩解也只能延長生命，對於這些老年人是不是可以利用副作用較小的藥物來治療呢？包含標靶治療跟免疫治療。最近有一些突破，因為有15%的急性骨髓白血病病患是屬於IDH2蛋白突變，所以可使用AG-221抑制劑來治療病患，雖然目前只是個第一期試驗，但是結果發現具有潛在的價值。這項研究是由美國紐約Sloan Kettering癌症研究中心的Stein教授領導，這個第一期試驗有45位病患，這些病患都是復發的急性骨髓白血病，包含一些難治性病患(骨髓機能不全症、慢性骨髓單球白血病、骨髓增生腫瘤)，平均年齡是67歲以上。接受這種治療後發現有56%的病患有反應，其中15個病患達到完全緩解、10個病患部分緩解，17個病患疾病穩定，這種治療對於老人病患的療效並不亞於化學治療，但是存活期能達到多久目前還沒有結論還需要做第二期、第三期的試驗才能得知，但是目前已經累積了72位病患，其中只有11位病患死亡，11位之中只有2位是跟這種治療有關，也就是說這種治療的毒性非常小，這種藥物將來可單獨使用或合併其他藥物使用來治療急性骨髓白血病或難治性血癌是個重大的革命。